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モデルナ、Life Edit Therapeutics社との戦略的提携を開始。新しいin vivo遺伝⼦編集治療薬の開発を加速

2023 年 3月 15 日

報道関係者各位

この資料は、モデルナ（マサチューセッツ州ケンブリッジ）が 2023 年 2月 22 日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳したもので、報道関係者の皆さまに参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、英語が優先されます。英語版は、https://www.modernatx.com をご参照下さい。

  • モデルナのmRNAプラットフォームとLife Edit Therapeutics社独⾃の塩基編集を含む遺伝⼦編集技術を組み合わせる提携

  • 治療が最も困難とされるいくつかの遺伝性疾患を対象に、⽣活を⼀変させる、または根治をもたらす可能性がある治療薬開発を⽬指す

  • マルチターゲットの提携Life Edit Therapeutics社は、契約⼀時⾦、研究資⾦、⾮臨床研究資⾦のほか、製品化した際、全世界売上⾼に応じた段階的ロイヤリティに加えマイルストーンごとの⽀払いを受け取る権利を保有

【⽶国マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年2⽉22⽇発】メッセンジャーRNA（mRNA）治療薬とワクチンのパイオニアであるバイオテクノロジー企業のモデルナ（NASDAQ:MRNA）と、次世代の遺伝⼦編集技術および治療に重点を置くLife Edit Therapeutics社（ElevateBio社の⼦会社、以下、Life Edit社）は、in vivo mRNA遺伝⼦編集治療薬の発⾒・開発を⽬指す戦略的共同研究に関する契約の締結を本⽇発表しました。

本パートナーシップでは、塩基編集を含むLife Edit社が独⾃に開発した⼀連の遺伝⼦編集技術をモデルナのmRNAプラットフォームと組み合わせて、特定の治療標的に対するin vivo遺伝⼦編集治療薬の開発を⽬指します。モデルナのmRNAサイエンスが、希少な遺伝性疾患やその他の疾患を治療または治癒できる可能性のある遺伝⼦編集技術の実現に寄与すると期待しています。

Life Edit社の最⾼経営責任者兼ElevateBio社の研究開発担当部⻑ミッチェル・ファイナー(Mitchell Finer)博⼠は「特定の疾患に対してプログラム可能な治療薬を開発するというLife Editとモデルナの共同研究は、私たちの技術の強みを示すものです。当社の新しい遺伝⼦編集システムは、in vivoとex vivo両⽅の治療開発において、遺伝⼦標的を正確に修飾できる可能性を秘めています。モデルナのようなパートナーが当社の技術の可能性を認識していることを嬉しく思います」と述べています。

Life Edit社の遺伝⼦編集プラットフォームは、塩基編集およびRNA誘導型ヌクレアーゼ（RGN）の⼤規模かつ多様なライブラリを提供します。RGNは従来のヌクレアーゼと⽐較してサイズが⼩さいため、デリバリーの汎⽤性が増す可能性があります。Life Edit社のヌクレアーゼコレクションは、さまざまなプロトスペーサー隣接モチーフ（PAMs）、ヌクレアーゼが結合できるゲノム内のDNAセグメントを決定する短い配列を特徴としています。Life Edit社のPAMコレクションの多様性によって、1つのヌクレアーゼで達成できる塩基配列の編集よりも多くの部位での編集が可能となり、標的疾患に関するゲノムへのアクセスがかつてないほど向上します。

モデルナゲノミクスのジェネラルマネージャー兼最⾼科学責任者エリック・ホアン（Eric Huang）博⼠は「モデルナジェノミクスは常に次世代の⾰新的なmRNA治療薬につながる可能性のある、新たな治療標的の発⾒加速に取り組んでいます。Life Edit社との共同研究を通じて、私たちの広範な研究開発エンジンの⼀部として遺伝⼦編集技術の⼒を活⽤し、モデルナジェノミクスのミッションを前進させ、mRNAの約束を果たすことを⽬指しています」と述べています。

共同研究について

この共同研究では、Life Edit社の多様で新しいRNA誘導型ヌクレアーゼ（RGN）と塩基編集をモデルナのmRNAプラットフォームとともに適⽤し、治療が最も困難とされるいくつかの遺伝性疾患に対する根治的治療薬の開発を⽬標としています。契約に基づき、Life Edit社とモデルナは、モデルナが資⾦提供する研究および⾮臨床試験において協働します。モデルナは、⽬標に対する選択権を⾏使するにあたり、その後の開発、製造および販売に対する責任を負います。Life Edit社は契約⼀時⾦を受け取り、本共同研究による製品の全世界売上⾼に対する段階的ロイヤルティに加え、モデルナが選択権を⾏使する⽬標ごとの潜在的な開発、規制および販売のマイルストーンに応じた⽀払いを受け取る権利を有します。

モデルナ社について

モデルナは、2010年の創業から今⽇までの10年強の間に、メッセンジャーRNA（mRNA）分野の科学研究型企業から、現在は7つのモダリティにわたる多様なワクチンと治療薬の製品ならびに臨床開発段階のプログラムを有する企業へと発展しました。モデルナはmRNAと脂質ナノ粒⼦製剤を含む幅広い知的財産ポートフォリオを構築し、最新の⼤規模製造設備では迅速な臨床開発と臨床使⽤を⽬的とした⽣産が可能です。モデルナでは国内外の様々な政府や企業との提携関係を継続しており、⾰新的な科学の進展と速やかな製造拡⼤の実現を可能にしています。最近では、これらモデルナの能⼒を結集した例として、新型コロナウイルス感染症拡⼤に対し、効果的なワクチンを早期に開発、承認取得に⾄ったことがあげられます。モデルナのmRNAプラットフォームは、基礎および応⽤の研究・医薬デリバリー技術・製造においての継続的な進歩を⽬指して構築されており、感染症、免疫腫瘍学、希少疾患、循環器疾患、並びに⾃⼰免疫疾患のための治療薬とワクチンの創出を可能にしています。モデルナジェノミクスは、RNAデリバリープラットフォームとゲノム医薬品に関する最先端技術を活⽤して、次世代のin vivo遺伝⼦編集治療薬を創出することを⽬的としています。また、モデルナは8年連続でScience誌によりトップのバイオ医薬品企業として選出されています。さらなる詳細は、www.modernatx.com　またはhttps://www.modernatx.com/ja-JPをご覧下さい。

ElevateBio社について

ElevateBio社は、今後数⼗年にわたり、⾰新的な細胞・遺伝⼦治療の開発に注⼒するために設⽴されたテクノロジーに注⼒した企業です。ElevateBio社では、業界トップの⼈材を集め、最先端の設備を構築し、遺伝⼦編集、⼈⼯多能性幹細胞（iPS細胞）、タンパク質、ベクター、細胞⼯学などの多様な技術プラットフォームを統合し、細胞・遺伝⼦医薬品のイノベーションと商⽤化を推進しています。ElevateBio BaseCampは、ウイルスベクター、RNA、細胞治療の製造に関するプロセスイノベーション、プロセスサイエンス、現⾏の医薬品の製造管理と品質管理に関する基準（cGMP）の製造能⼒を提供する、専⽤テクノロジー対応製造プラットフォームです。BaseCamp、事業範囲の拡⼤、そして次世代の実現技術を通じて、ElevateBio社は業界パートナーとの協⼒関係を急速に拡⼤しながら、細胞・遺伝⼦医薬品のポートフォリオを選択的に開発しています。ElevateBio社の科学者、医薬品開発者、経営者からなるチームは、医薬品開発の業界においてテクノロジー企業であることの意味を再定義し、テクノロジーとヘルスケアの融合を⽬指しています。詳細については、www.elevate.bioをご覧いただくか、LinkedIn、Twitter、InstagramでElevateをフォローしてください。

将来予測に関するモデルナの表明

in vivo mRNA遺伝⼦編集治療薬を研究・開発するためのLife Edit社（ElevateBio社の⼦会社）とモデルナの戦略的共同研究や本提携の条件、モデルナの広範な研究開発エンジンの⼀部として両社の共同研究が遺伝⼦編集技術の進歩につながる可能性を含みます。将来予測に関する声明は場合によっては「予定である」、「かもしれない」、「はずである」、「可能性がある」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「⽬的とする」、「予想する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「可能性」、「継続する」、またはこれらの語句の否定形もしくはその他の同等の語句によって識別することができます。ただし、これらの語句がすべての将来予測に関する声明に含まれているわけではありません。本プレスリリース中の将来予測に関する表明は約束と保証のいずれでもなく、それらには既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が関わり、その多くはモデルナの統制の範囲外にあり、かつ実際の結果を将来予測に関する表明に表現されている、あるいはそれから黙示的に示されるものから⼤きく異なる可能性があるため、これらの将来予測に関する表明に対して過度に依存しないようお願いいたします。これらのリスク、不確実性、およびその他の要因には、⽶国証券取引委員会（SEC）のウェブサイト（www.sec.gov）から⼊⼿可能な、モデルナがSECに提出した2021年12⽉31⽇を期末とする年度のフォーム10-K年次報告書と2022年3⽉31⽇を期末とする四半期のフォーム10-Q四半期報告書およびそれ以降にSECに提出した書類の「Risk Factors」欄に記載されたリスクと不確実性が含まれています。法によって求められる場合を除き、モデルナは本プレスリリースに含まれるいずれの将来予測に関する表明についても、新たな情報、将来的な展開、あるいはその他のいずれを理由とするかを問わず、更新または改訂する意図または責任を持ちません。これらの将来予測に関する表明はモデルナの現時点での予測に基づくものであり、本プレスリリースの⽇付においてのみ有効です。