モデルナ、Generation Bio社と⾮ウイルス性遺伝⼦治療薬の開発に向けた戦略的提携を発表
2023 年 4月 7 日
報道関係者各位
この資料は、モデルナ（マサチューセッツ州ケンブリッジ）が 2023 年 3月 23 日（現地時間）に発表したものを日本語に翻訳したもので、報道関係者の皆さまに参考資料として提供するものです。資料の内容および解釈については、英語が優先されます。英語版は、https://www.modernatx.com をご参照下さい。
本提携により、Generation Bio社独⾃のステルスctLNPデリバリーシステムを⽤いた新たな脂質ナノ粒⼦の発⾒と開発を通じて、両社それぞれのプラットフォームの⽤途拡⼤を⽬指す
モデルナは2つの免疫細胞プログラムと2つの肝疾患プログラムに対してGeneration Bio社のctLNPおよびclosed-ended DNA（ceDNA）技術のライセンス権を取得。さらに3つ⽬となる免疫細胞プログラムまたは肝疾患プログラムへの追加オプションも取得
モデルナは、本提携下において全ての研究開発活動に資⾦を提供
【⽶国マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年3⽉23⽇発】 メッセンジャーRNA（mRNA）治療薬とワクチンのパイオニアであるバイオテクノロジー企業のモデルナ（NASDAQ:MRNA）と、希少疾患から⼀般的な疾患を抱える患者さんのために⾰新的な遺伝⼦治療薬を開発するバイオテクノロジー企業Generation Bio社（Nasdaq:GBIO）は本⽇、モデルナの⽣物学的、技術的専⾨知識とGeneration Bio社の⾮ウイルス性遺伝⼦治療薬プラットフォームのコアテクノロジーを融合させる戦略的提携に関する契約締結を発表しました。本提携では、さまざまな免疫細胞に到達できる可能性のある新たな核酸治療薬の開発と、⾮ウイルス性遺伝⼦治療薬のパイプライン開発を加速させることにより、両社それぞれのプラットフォームの⽤途拡⼤を⽬指しています。
モデルナの研究・早期開発部⾨シニア・バイスプレジデント、ローズ・ラフリン医学博⼠（Rose Loughlin、Ph.D.）は「モデルナは、患者さんに変⾰をもたらす医薬品を幅広く開発できるよう、⾰新的な技術に投資を続けています。Generation Bio社の⾮ウイルス性遺伝⼦治療薬プラットフォームを基盤とする本提携を通じて、多様な核酸カーゴを⽤いてさまざまな免疫細胞にアプローチする治療法の開発や、これまで困難と考えられていた肝臓の遺伝⼦治療を実⽤化できる可能性があります。治療パイプラインを拡⼤し、核酸治療薬の潜在的なベネフィットをより多くの患者さんに届けるために、Generation Bio社とパートナーを組めることを嬉しく思います」と述べています。
Generation Bio社の最⾼戦略責任者フィリップ・サマヨア医学博⼠（Phillip Samayoa、Ph.D.）は「⾮ウイルス性DNA治療薬によって、希少疾患から⼀般的な疾患まで、世界中のさまざまな患者さんに対し、持続性が⾼く、再投与可能で滴定可能な遺伝⼦治療薬を提供できる可能性があります。本提携は、Generation Bio社のプラットフォームサイエンスへの基礎的な投資を意味しており、これにより、⾎友病A以外でも希少および⼀般的な肝疾患プログラムのパイプラインを深化させ、核酸医薬によって肝臓以外に到達する働きを加速させます。当社のステルスctLNPが免疫細胞に到達するための新たな標的の共同開発を通じて、遺伝⼦治療薬を新しい組織や細胞種にも広げていけるよう、モデルナ社と協⼒できることを⼤変嬉しく思います」と述べています。
本提携について本契約条件に基づき、モデルナは2つの免疫細胞プログラムを進めることができます。各プログラムでは共同で開発されたctLNPを⽤いてceDNAをデリバリーすることが可能です。さらに、モデルナは2つの肝疾患プログラムを進める可能性があり、いずれもGeneration Bio社が開発した肝臓を標的としたctLNPを使⽤してceDNAをデリバリーします。モデルナは、免疫細胞または肝疾患のいずれかを対象とする3つ⽬のプログラムの特許権を取得するオプションを有しています。Generation Bio社は、4,000万ドルの前払⾦と、直近の株価を上回るプレミアムで発⾏された3,600万ドルの株式投資を受け取ります。
モデルナは、研究前払⾦を含め、全ての提携業務に資⾦を提供します。Generation Bio社は、将来の開発、規制および販売マイルストーンに応じた⽀払い、ならびに契約に基づいて商品化される肝疾患を標的とした製品および免疫細胞を標的とした製品の世界純売上⾼に対するロイヤリティも受け取る権利を有します。モデルナは本契約により、Generation Bio社の将来⾏うエクイティ・ファイナンスに関連して、⼀定の条件下で普通株式を追加購⼊する権利を有します。さらに、モデルナとGeneration Bio社は共同研究を推進し、新しいクラスの遺伝⼦治療薬としてin vivo免疫細胞標的化の開発を進め、この技術を利⽤した製品の製造から販売までに関わるすべての企業や⼈々に経済的な恩恵をもたらします。Generation Bio社は、本提携下で開発されるctLNP技術を⽤いてモデルナが改良を進める製品について、潜在的な開発や規制のマイルストーンに応じた⽀払い、特許などに関する使⽤料を受け取るだけでなく特定の独占的報酬も受け取る権利を有します。
モデルナ社について
モデルナは、2010年の創業から今⽇までの10年強の間に、メッセンジャーRNA（mRNA）分野の科学研究型企業から、現在は7つのモダリティにわたる多様なワクチンと治療薬の製品ならびに臨床開発段階のプログラムを有する企業へと発展しました。モデルナはmRNAと脂質ナノ粒⼦製剤を含む幅広い知的財産ポートフォリオを構築し、最新の⼤規模製造設備では迅速な臨床開発と臨床使⽤を⽬的とした⽣産が可能です。モデルナでは国内外の様々な政府や企業との提携関係を継続しており、⾰新的な科学の進展と速やかな製造拡⼤の実現を可能にしています。最近では、これらモデルナの能⼒を結集した例として、新型コロナウイルス感染症拡⼤に対し、効果的なワクチンを早期に開発、承認取得に⾄ったことがあげられます。モデルナのmRNAプラットフォームは、基礎および応⽤の研究・医薬デリバリー技術・製造においての継続的な進歩を⽬指して構築されており、感染症、免疫腫瘍学、希少疾患、循環器疾患、並びに⾃⼰免疫疾患のための治療薬とワクチンの創出を可能にしています。過去8年間、Science誌によりトップのバイオ医薬品企業として選出されました。さらなる詳細は、www.modernatx.com またはhttps://www.modernatx.com/ja-JPをご覧ください。
将来予測に関する表明
本プレスリリースには、改正された1995年度⽶国⺠事証券訴訟改⾰法の意味の範囲内における将来予測に関する記述が含まれています。これには、新たな核酸治療薬の開発を⽬的とするモデルナとGeneration Bio社の共同研究の条件、多様な核酸カーゴを⽤いた免疫細胞と遺伝⼦置き換えのための肝疾患を標的とする可能性、本提携下で開発する対象、本提携の開始時および特定のマイルストーン到達時にモデルナが⽀払う資⾦、並びにモデルナのGeneration Bio社への3,600万ドルの株式投資などを含みます。将来予測に関する声明は場合によっては「予定である」、「かもしれない」、「はずである」、「可能性がある」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「⽬的とする」、「予想する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「可能性」、「継続する」、またはこれらの語句の否定形もしくはその他の同等の語句によって識別することができます。ただし、これらの語句がすべての将来予測に関する声明に含まれているわけではありません。それらには既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が関わり、その多くはモデルナの統制の範囲外にあり、かつ実際の結果を将来予測に関する表明に表現されている、あるいはそれから黙示的に示されるものから⼤きく異なる可能性があるため、これらの将来予測に関する表明に対して過度に依存しないようお願いいたします。これらのリスク、不確実性、およびその他の要因には、⽶国証券取引委員会（SEC）のウェブサイト（www.sec.gov）から⼊⼿可能な、モデルナがSECに提出した2021年12⽉31⽇を期末とする年度のフォーム10-K年次報告書およびそれ以降にSECに提出した書類の「Risk Factors」欄に記載されたリスクと不確実性が含まれています。法によって求められる場合を除き、モデルナは本プレスリリースに含まれるいずれの将来予測に関する表明についても、新たな情報、将来的な展開、あるいはその他のいずれを理由とするかを問わず、更新または改訂する意図または責任を持ちません。これらの将来予測に関する表明はモデルナの現時点での予測に基づくものであり、本プレスリリースの⽇付においてのみ有効です。Generation Bio社についてGeneration Bio社は、希少疾患から⼀般的な疾患まで幅広く、疾患を抱える⼈々に対して持続性が⾼く、再投与や滴定が可能な遺伝⼦治療薬を提供することを⽬的とした企業です。Generation Bio社の⾮ウイルス性遺伝⼦治療薬プラットフォームとは、closed-ended DNA（ceDNA）と呼ばれるまったく新しいDNA、独⾃のctLNPによるデリバリーシステム、およびceDNAを製造するために独⾃開発した無細胞迅速酵素合成（RES）を使⽤する⾮常に拡張性の⾼いカプシドフリー（capsid-free）による製造⼯程などの総称です。このプラットフォームによるアプローチは、1回の投与で数年にわたる持続性を実現します。また、複数かつ⼤量の遺伝⼦を特定の体内組織や細胞に送達して、患者さんごとに発現レベルを調整または拡張するための滴定や再投与ができるよう設計されています。RESには、Generation Bio社が⽣み出す製品を迅速かつ⼤量に製造できる可能性があります。これは、病気と闘いながら⽣きている⼈々をより多く救うため、幅広い疾患に対する遺伝⼦治療を世界中に届けるという当社の使命を果たすための将来性のある技術です。さらなる詳細は、www.generationbio.com をご覧ください。Generation Bio社将来予測に関する表明本プレスリリースに記載されている、Generation Bio社の戦略的計画または⽬的、技術基盤、研究および臨床開発計画、モデルナ社との提携により達成される可能性のある利益および結果に関する記述、および「信じる」「予想する」「計画する」「期待する」および同様の表現を含むその他の記述を含むGeneration Bio社の将来の期待、計画および⾒通しに関する記述は、1995年度⽶国⺠事証券訴訟改⾰法という将来予想に関する記述に該当するものです。 実際の結果は、以下のような様々な重要な要素により、将来予想に関する記述に示されたものとは⼤きく異なる可能性があります。これには、以下が含まれます。Generation Bio社とモデルナ社との共同研究により期待される利益や可能性、期待されたスケジュールで、あるいは全く達成されない可能性があること、安全性、有効性、あるいはその他の理由により、共同研究の対象となる治療法のさらなる開発をデータが⽀持しない可能性があること、研究活動の実施、前臨床試験および臨床試験の開始と完了、Generation Bio社の製品候補の臨床開発を含む製品候補の特定と開発に固有の不確実性があること、 前臨床試験および臨床試験の結果の⼊⼿可能性および時期に関する不確実性、初期の前臨床試験の結果が後の前臨床試験および臨床試験の結果を予測できるかどうか、RES製造⼯程に関する不確実性、 製造施設の譲渡または転貸に関する当社の能⼒に関する不確実性、臨床試験または製品の販売に関する規制当局の承認に対する期待、遺伝⼦医薬品の製造における課題、Generation Bio社の現⾦資源が予想される期間の営業費⽤および資本⽀出の必要性が⼗分であるか、 COVID-19パンデミックが当社の事業および業務に及ぼす継続的な影響、臨床試験の実施または製品の販売に関する規制当局の承認への期待、ならびに証券取引委員会に提出されている当社の最新の年次報告書（フォーム10-K）およびGeneration Bio社が証券取引委員会に提出するその後の書類の「リスク要因」セクションに記載されているその他のリスクと不確実性。 また、本プレスリリースに記載されている将来の⾒通しに関する記述は、本プレスリリースの⽇付におけるGeneration Bio社の⾒解を示すものです。Generation Bio社は、その後の事象や展開により、⾒解が変更されることを予測しています。しかしながら、Generation Bio社は、将来のある時点で、これらの将来予想に関する記述を更新することも可能ですが、特にその義務を負うものではありません。これらの将来予想に関する記述は、それらが作成された⽇以降のいかなる⽇付においても、Generation Bio社の⾒解を表すものとして依拠されるべきではありません。